Hur genteknik fixade min dumma rygg | evan dashevsky

Runt 15 år började jag uppleva periodiska bultar av sårande smärta som skjuter ner på utsidan av mina ben och upp genom axelbladen. Smärtan växte ibland så försvagande att jag tvingades gå med en käpp och knappt kunde hantera en trappa. Under sömnlösa månader i taget skulle jag halta och grimas genom min dag. Det värsta var att läkare efter läkare inte kunde diagnostisera problemet, och jag avgick mig själv till ett liv med att göra det bästa av det.

När jag träffade mitt i 30-talet kunde jag inte ta det längre och bestämde mig för att jag skulle göra något. Jag fick mig själv att fortsätta träffa läkare tills någon kunde berätta vad problemet var. Efter att ha plöjt mig genom en serie specialister hittade jag så småningom vägen till en reumatolog som diagnostiserade mig med ett inflammatoriskt tillstånd, vilket inte är helt förstått av vetenskapen, som kallas Ankyloserande spondylit (stavningar precis som det låter).

Nu kan detta tillstånd behandlas något med en speciell diet (snälla skicka mig ingen information om ämnet - jag vet), men matbegränsningarna är ganska hårda och resultatet i mitt fall var inte alltid konsekvent. Men som det visar sig har modern vetenskap en annan fix.

Min reumatolog rekommenderade att jag började en behandling av en typ av medicin känd som en biologisk (eller ibland en "biofarmaceutisk"), som sippas direkt från levande organismer. Jag litade mycket på vetenskapens och teknikens förmåga att göra världen till en bättre plats, så jag var öppen för att se vad denna banbrytande behandling kunde göra för mig.

Och jag är glad att säga att efter en månad eller så fungerade behandlingarna - i själva verket fungerade de mycket bättre än jag möjligen kunde ha föreställt mig. Jag har varit nästan helt smärtfri de senaste två åren och till och med tagit igång. (Jag bör notera att medicinen jag gick med hade några allvarliga potentiella biverkningar - framför allt de minskar din kropps immunsystem, inklusive förmågan att bekämpa vissa cancerformer. Bara att tala för mig var avvägningen värd det.)

Nu var den här medicinen till skillnad från alla andra jag hade tagit - jag var tvungen att injicera den. De flesta andra generationens biologiska ämnen som används för att bekämpa inflammatoriska tillstånd måste införas direkt i kroppen genom en spruta eller via en IV. Jag var tvungen att lära mig att använda en engångspenna-liknande penna, som jag förvarar i mitt kylskåp. Det fanns en inlärningskurva, men inte en skarp (och det hjälpte verkligen att jag inte alls är trasig när det gäller nålar).

Så vad är den här magiska goop jag injicerar i min kropp? Det kommer från naturliga källor, men samtidigt - det finns egentligen inget naturligt med det.

Magiska Goop

Forskare har härlett mediciner från levande organismer sedan för evigt - nästan varje vaccin du har tagit kan betraktas som biologisk. Emellertid har omfattningen av dessa läkemedel blomstrat under de senaste åren med tillkomsten av genetiska manipulationstekniker.

Medan den exakta definitionen av "biologisk" varierar från reglerande organ till reglerande organ, används termen ofta idag för att hänvisa till nyare klasser av läkemedel som är resultatet av tekniker som justerar celler på deras grundläggande genetiska nivå för att förvandla dem till levande fabriker.

Enligt FDA: s egen beskrivning, "Till skillnad från de flesta läkemedel som är kemiskt syntetiserade och deras struktur är känd, är de flesta biologiska komplexa blandningar som inte lätt identifieras eller karakteriseras." Många av dessa andra generationens biologiska ämnen (sådana som har dykt upp under de senaste 15 åren eller så, i motsats till de första generna som vacciner) är inte återskapa av människor. Vi vet bara inte hur. Men forskare kan använda moderna genetiska manipulationstekniker för att kajolera levande cellkulturer för att göra det för dem. Där ligger en rynka till den biologiska berättelsen - de kan vara vansinnigt dyra.

Tillverkningen av dessa läkemedel är ett komplicerat företag - särskilt i industriell skala. Det finns inte bara avancerad genmanipulation, utan cellkulturerna är särskilt mottagliga för kontaminering och måste hållas under mycket aseptiska och strikt temperaturkontrollerade miljöer - allt måste ske under övervakning av en högt utbildad arbetskraft. När man tänker på att patientpoolerna är relativt små, stiger oundvikligen priserna.

Varför vi försöker besvara dumma frågor

Jag kan bara tala för mig själv och säga att dessa droger har varit en gudstjänst och verkligen förbättrat min livskvalitet. Men jag är också fascinerad (och till och med ödmjuk) att överväga hur denna behandling inte skulle vara möjlig utan decennier av vetenskaplig undersökning som ägde rum innan den.

Linjen med vetenskaplig historia - ner genom Darwin, Mendel och teamet av Watson & Crick - hade ingen aning om att det en dag skulle hjälpa en medelålders teknisk bloggare att inte behöva halta av smärta i månader i taget. De ville bara veta svaren på konstiga och opraktiska frågor.

Det är därför jag blir irriterad när jag hör politiker som vill balansera budgetar på grund av vetenskaplig forskning. Även om det finns sätt att bäst använda forskningsdollar, är deras fördel ovärderlig - bara inte alltid omedelbart (kvantfysiken tog årtionden för att hitta en användning i funktionen av smartphones, eftersom det tog år för Einsteins teorier att användas i satellitkonfiguration).

Det finns inget sätt vi kan förutsäga hur den opraktiska forskningen i dag kommer att påverka några stora genombrottår. Det är därför vi alla skulle vilja att våra skattedollar ska finansiera utredning om konstiga, onödiga frågor som "finns gravitoner?", "Hur ser Pluto ut?", Eller "är hela universum ett hologram?" Att besvara dessa frågor kanske inte nödvändigtvis ger oss ett nytt genombrott idag - de kommer förmodligen inte. Men de lämnar oss med löfte om att de kommer en dag.